ANVISA aprova registro de medicamento para tratar atrofia muscular espinhal (AME)

Fonte: NK Consultores

A ANVISA aprovou o registro do medicamento Zolgensma para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), doença rara que causa paralisia muscular progressiva.

O registro foi concedido em caráter excepcional pela gravidade da doença e pela ausência de alternativa terapêutica. Pesquisas existentes com o medicamento apontam para maior sobrevida, redução da necessidade de auxílio de aparelhos para respirar e melhora no desenvolvimento motor dos pacientes. No entanto, a ANVISA ressalta que mais estudos são necessários, inclusive, para atestar os efeitos do medicamento a longo prazo.

Mesmo sendo promissor, ainda não é possível estimar o valor do tratamento no Brasil. Nos EUA, custa US$2,1 milhões (R$12 milhões) por paciente, o que torna impossível a aquisição do medicamento por famílias, criando um dilema para o SUS.

Sendo assim, o registro na ANVISA não significa a incorporação pelo SUS para distribuição gratuita. A concessão do registro é apenas a autorização para que o produto entre no mercado nacional.

No Brasil, anualmente, cerca de 300 crianças nascem com AME. Considerando que metade delas terão AME do tipo 1, para o qual Zolgensma foi aprovado, e que esse é um tratamento ministrado em dose única, então o custo do seu fornecimento universal pelo SUS ao preço praticado nos EUA seria de R$1,8 bilhões por ano.

Este custo corresponde a 10% do gasto anual de União, Estados e Municípios com todos os quase mil tratamentos da relação de medicamentos do SUS. Significa também o dobro do gasto anual com drogas para DST/AIDS e três vezes o valor acordado pelo governo brasileiro para produzir 30,5 milhões de doses de vacina para Covid-19, atualmente em teste.

Zolgensma está longe de ser um caso isolado. O SUS já tem fornecido, via judicialização ou incorporação, tratamentos de altíssimo custo como o Soliris e o Spinraza. Muitos outros tratamentos com preços elevados logo entrarão no mercado.

O FDA, órgão regulador americano correspondente à ANVISA, prevê que até 2025 aprovará de 10 a 20 terapias gênicas, como o Zolgensma, por ano.